Bilan

Roche annonce des résultats positifs pour le risdiplam

Roche a atteint le critère primaire d'évaluation du second volet de son étude Firefish sur le risdiplam. Après 12 mois de traitement, les bébés participant à l'étude, atteints d'amyotrophie spinale de type 1 avec symptômes, ont fait d'important progrès dans leur motricité, a indiqué Roche mardi.

En novembre 2019, l'autorité américaine du médicament (FDA) a accordé un statut de revue prioritaire pour le risdiplam avec une homologation attendue pour le 24 août.

Crédits: Keystone

L'étude a démontré que les bébés observés, âgés de 1 à 7 mois au début de l'étude, étaient 29% à pouvoir tenir assis sans support pendant 5 secondes à l'âge de 12 mois. "Aucun bébé n'avait atteint cette étape dans l'histoire de l'amyotrophie spinale de type 1", indique Roche. En outre, 43,9% des bébés étaient en mesure de tenir leur tête droite et 31,7% de rouler sur le côté.

Le risdiplam a également à nouveau confirmé son profil de risque. Au total 62 familles ont participé à l'étude Firefish partie 1 et 2. En novembre 2019, l'autorité américaine du médicament (FDA) a accordé un statut de revue prioritaire pour le risdiplam avec une homologation attendue pour le 24 août.

L'amyotrophie spinale infantile sévère (type I) est une maladie héréditaire qui se caractérisent par une faiblesse musculaire liée à une paralysie plus ou moins importante, et par une fonte ou "atrophie" des muscles, les symptômes apparaissent avant l'âge de six mois. Elle s'explique par la dégénérescence des cellules nerveuses qui stimulent et commandent ces muscles.

On estime le nombre de personnes atteintes d'amyotrophie spinale infantile (de type I,II ou III) à une sur 6000 à 10'000 naissances.

Dans un communiqué distinct, Roche a également annoncé des résultats pour son traitement contre la sclérose en plaques cyclique Ocrevus. Dans une analyse après six ans de traitement, le médicament a permis de réduire le risque d'avoir besoin d'une aide à la marche de 49% chez les patients étudiés, comparés aux patients qui ont changé pour un traitement via la molécule interféron bêta-1a deux ans plus tard.

Plus de 150'000 patients se sont vus administrés Ocrevus dans le monde et les données continuent de montrer un profil risques/bénéfices favorable.

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