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Novartis revendique un succès d'étape contre l'amyotrophie spinale

L'administration du traitement a confirmé une prolongation de la durée de survie sans survenance d'incidents, parmi d'autres effets bénéfiques en comparaison avec les relevés effectués sur des enfants non traités, conformément aux résultats déjà obtenus en phase I.


Sur les 150 jeunes patients observés, seuls 5% ont dû être extraits du programme de recherches en raison d'une surréaction immunitaire.

Crédits: Keystone

Novartis a enregistré en étude de phase III "Str1ve" des données prometteuses avec le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) développé par Avexis contre l'amyotrophie spinale (SMA) de type 1 chez des enfants de moins de cinq ans. Le rachat d'Avexis avait été bouclé par le mastodonte biopharmaceutique rhénan il y a près d'un an pour presque 9 milliards de dollars.

L'administration du traitement a confirmé une prolongation de la durée de survie sans survenance d'incidents, parmi d'autres effets bénéfiques en comparaison avec les relevés effectués sur des enfants non traités, conformément aux résultats déjà obtenus en phase I.

Sur les 150 jeunes patients observés, seuls 5% ont dû être extraits du programme de recherches en raison d'une surréaction immunitaire.

L'Agence sanitaire américaine (FDA) a accordé un statut de percée thérapeutique au Zolgensma, l'Agence européenne des médicaments (EMA) une désignation "Prime" et le gendarme nippon des substances médicamenteuses "Sakigake" ("pionnier" en japonais).

La SMA constitue la première cause génétique de décès chez le nourrisson, avec un taux de mortalité de 90% avant le second anniversaire et concerne une naissance sur 6000 à 10'000.

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