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Novartis présente de nouvelles données avec la thérapie Zolgensma

Les premières données de cette étude ont montré des gains de fonction et de motricité des patients, avec par exemple la possibilité de se tenir seul debout durant près de 3 secondes. Les enfants traités étaient âgés de 6 à 24 mois. Ce qui est aussi important, c'est que Zolgensma n'a pas été administré en intraveineuse, mais directement dans le canal lombaire.

L'un des objectifs du traitement consistait à ce que les patients soient capables de se tenir debout durant 3-30 secondes sans aide durant leurs premiers 24 mois.

Crédits: Keystone

Les données présentées par Novartis reprennent notamment celle de la phase I STRONG. Les patients traités étaient atteints de SMA de type 2. Ces enfants peuvent s'asseoir, mais pas marcher, a relevé Olga Santiago, directrice médicale d'Avexis, filiale du géant bâlois, dimanche devant des journalistes.


Les premières données de cette étude ont montré des gains de fonction et de motricité des patients, avec par exemple la possibilité de se tenir seul debout durant près de 3 secondes. Les enfants traités étaient âgés de 6 à 24 mois. Ce qui est aussi important, c'est que Zolgensma n'a pas été administré en intraveineuse, mais directement dans le canal lombaire.

Novartis a aussi présenté des données de l'étude de phase III SPRINT, où le produit a été administré à des patients pour lesquels on avait identifié le gène défectueux, mais qui n'avaient pas encore présenté les symptômes de la maladie. Les enfants traités étaient tous âgés de moins de 6 semaines. 

L'un des objectifs du traitement consistait à ce que les patients soient capables de se tenir debout durant 3-30 secondes sans aide durant leurs premiers 24 mois.

Déterminer l'efficacité de Zolgensma

Novartis a aussi présenté des données de l'étude de phase III STRIVE, un programme encore en cours comme les précédents mentionnés. L'objectif de cette étude est de déterminer l'efficacité et la sûreté de Zolgensma pour des patients atteints de SMA de type 1 et âgés de moins de six mois. Ces patients se sont vu administrer le médicament en une dose unique en intraveineuse. 

Des 20 patients qui avaient atteints 10,5 mois le 8 mars dernier, 19 avaient survécu sans devoir être mis sous respirateur de manière permanente. 

Parmi les enfants atteints de SMA de type 1 et qui ne sont pas traités seuls respectivement 50% ou 25% d'entre eux vivent sans événement s'ils sont âgés de respectivement 10,5 et 13,6 mois. 

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